İngiltere’de Çığır Açan Gen Tedavisi

İngiltere’de sağır doğan bir kız çocuğu, çığır açıcı nitelikte bir gen tedavisi ile işitme cihazı olmadan duymaya başladı. Opal Sandy’ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve “Anne”, “Baba” ve “uh-oh” gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Gen Tedavisi Süreci

Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi. İspanya, İngiltere ve ABD’de Opal’in de aralarında olduğu bir grup hasta, test aşamasındaki tedavi için seçildi.

Kullanılan Tedavi Yöntemi

Gen tedavisinde, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor. Küçük kızın sağ kulağına genel anestezi altında bu yeni tedavi uygulandı. Sol kulağına ise koklear implant yerleştirildi.

Tedavi Sonuçları ve Umutlar

Opal, birkaç hafta içinde sağ kulağında alkış gibi yüksek sesleri duyabilmeye başladı. Altı ay sonra, Cambridge’deki Addenbrooke Hastanesi’ndeki doktorları, gen tedavisi uygulanan sağ kulağın kısık sesleri, hatta fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiğini tespit etti. Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor.

Uzmanların Değerlendirmesi

Profesör Bance, deneyin gen terapisinin daha yaygın işitme kaybı türlerinde kullanılmasının önünü açmasını umuyor. İşitmenin erken kazandırılmasının beynin gelişimi anlamında önemli olduğunu belirterek, tedavinin çocuklarda işitme duyusunu geri kazandırabileceğini ve cihaz takma ihtiyacını ortadan kaldırabileceğini vurguluyor.