Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile Mücadele: Ailelerin Talepleri ve İlaç Erişimi

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile Mücadele: Ailelerin Talepleri

Genellikle erkek çocuklarında görülen, genetik kökenli ve ilerleyici bir kas hastalığı olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile mücadele eden hastalar ve yakınları, ilaçlarının devlet tarafından karşılanması için Sağlık Bakanlığı önünde bir araya geldi. Toplantıya katılan hasta yakınları, “5 bin DMD hastası evladımız FDA onaylı ilaçlarını bekliyor” ve “Küçük bir adım, büyük bir umut. Umuda destek ol” yazılı pankartlar taşıyarak seslerini duyurmaya çalıştılar. Etkinliğe, bazı aileler DMD hastası çocuklarıyla birlikte katıldılar.

Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Başkanı Sadullah Erol, burada yaptığı açıklamada, DMD’nin çoğu insan tarafından fark edilmeyen önemli bir sağlık sorunu olduğunu vurguladı. Erol, söz konusu hastalığın, çocukların yürürken sık sık düşmelerine ve ilerleyen yaşlarda ayağa kalkamamaya neden olan “yürümeyi unutturan” genetik bir kas hastalığı olduğunu ifade etti. Erol, “DMD hastalığı, her 3 bin 500 erkek çocuğundan birinde görülmektedir. Dünya genelinde her yıl yaklaşık 20 bin DMD’li çocuğun doğduğu tahmin edilmektedir. Bu hastalık, çocukluk döneminde belirtilerini göstermeye başlar ve genellikle çocuklar 6 veya en fazla 7 yaşına kadar bağımsız bir şekilde yaşamlarını sürdürebilirler. Ancak 8 yaşından sonra hastalık çok hızlı bir ilerleme kaydeder ve 10’lu yaşlara gelindiğinde çocuklarımız ne yazık ki tekerlekli sandalye bağımlısı hale gelmektedir.” şeklinde konuştu.

Erol, dernek olarak DMD’li çocukların onaylı tedavilere ulaşması, bakım ve yaşam standartlarının iyileştirilmesi ile ilgili olarak tüm medikal malzemelerin Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) kapsamında hiçbir ücret ödenmeden temin edilmesi için mücadele ettiklerini belirtti. Erol, şu önemli değerlendirmelerde bulundu:

• “Evlatlarımız, yanar eriyen mum misali gözlerimizin önünde gün geçtikçe erirken, yurt dışında tedavi gören çocukların olumlu gelişmelerini uzaktan izlemek zorunda kalıyoruz.”
• “Bize sabretmemizi önereceğinize, sosyal devlet olmanın gerekliliklerini yerine getirmeniz gerekmez mi?”
• “FDA tarafından onaylanan ‘ekzon atlama ilacı’ adını taşıyan tedavi yöntemleri, ülkemizde hala karşılanmamaktadır.”
• “Bu yıl içerisinde FDA ve EMA onayı almış olan ‘Agamree’ ve ‘Givinostat’ adlı ilaçlar da piyasada yerini almıştır.”
• “Bizi daha da heyecanlandıran ise, Haziran 2023’te FDA’dan şartlı onay almış ve Haziran 2024’te tüm hastalar için genişletilmiş onaylanacak gen terapisi ‘ELEVIDYS’dir. Bu tedavi acil bir şekilde ülkemiz ödeme kapsamına alınmalıdır.”

Erol, “Bizler en ufak bir baş ağrısı çekerken bile ilaç talep ederken, çocuklarımızın yaşamlarını sürdürebilmesi için tedavi taleplerimiz acil bir gereklilik haline gelmiştir.” diyerek, ailelerin yaşadığı zorluklara dikkat çekti.

Kaynak: AA / Güncel