İşitme Güçlüğü Çeken Çocuklar İçin Çığır Açıcı Gen Tedavisi

İngiltere’de sağır doğan bir kız çocuğu, çığır açıcı nitelikte bir gen tedavisi ile işitme cihazı olmadan duymaya başladı.

Opal Sandy’nin Hikayesi

Opal Sandy’ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve “Anne”, “Baba” ve “uh-oh” gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Gen Tedavisi Uygulaması ve Sonuçları

Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi. İspanya, İngiltere ve ABD’de Opal’in de aralarında olduğu bir grup hasta, test aşamasındaki tedavi için seçildi. 18 aylık olan Sandy’nin anne ve babası, kızlarındaki ilerlemenin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor.

Koklear İmplant ve Gen Tedavisi Farkı

Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal sağırlık hastalığı ile dünyaya geldi ve koklear implant cihazı kullanıyor. Cihazlar, iç kulağın içinde yer alan sinirlere elektriksel olarak işitme “hissi” veriyor. Gen tedavisinde ise, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor.

Uzmanların ve Araştırmacıların Değerlendirmeleri

Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor. Profesör Bance, deneyin gen terapisinin daha yaygın işitme kaybı türlerinde kullanılmasının önünü açmasını umuyor. İşitmenin erken kazandırılmasının beynin gelişimi anlamında önemli olduğunu belirtiyor.