Gazi Üniversitesi’nde Türkiye’nin İlk Yerli Gen Tedavisi Aşaması Başarıyla Başlatıldı

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi hastanesinde, Çocuk Genetik ve Metabolizma alanlarındaki çalışmalarla nadir bir genetik hastalığın tedavisini amaçlayan AAV tabanlı bir gen tedavisi projesi yürütülmeye başlandı. YÖK ADEP desteğiyle kurulan Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi, yurt içi ve yurt dışından hastaların tedavilerini hedefleyen bir altyapı kurdu ve bu sayede Türkiye’nin ilk yerli gen tedavisi ürününün üretim süreci ilerlemeye başladı. Merkez ile Charles River arasındaki iş birliği, sürecin klinik araştırma hedefleri doğrultusunda güçlendirilmiş durumda.

Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi adımının önemli bir dönüm noktası olduğunu belirtti. Merkezde ülke içinden ve uluslararası arenadan pek çok hastanın tedavi sürecinin yakından izlenmekte olduğunu vurgulayan Ünal, ADEP projesi kapsamında şimdi Amerika’daki öncü firmalarla yapılan anlaşmalar sayesinde kayda değer ilerleme kaydedildiğini ifade etti. Ünal ayrıca, Gazi Üniversitesi’nin 100. yılında bu alanda hastalara umut olabilecek çözümler üretilmesini temenni etti ve klinik çalışmaların aynı kararlılıkla sürdürüleceğini sözlerine ekledi.

İleri tedavi çalışmalarının yaklaşık 40 farklı başlık altında yürütüldüğünü belirten Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, hastalıkların tedavisinde kullanılacak yeni ilaçların güvenlik ve etkililiğini inceleyen ileri düzey çalışmalara odaklandıklarını söyledi. Bu kapsamda, hastalığın adını belirlediği Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis için ilk gen tedavisi üretim sürecinin ilk aşaması tamamlandı. Ezgü, tasarlanan ürünün tamamen Gazi Üniversitesi’nin kontrollü tasarımıyla gerçekleştirildiğini ve bazı ürünlerin yurtdışından temin edilerek ülke içinde üretimin tamamlanacağını belirtti. Üretim sürecinin hücre düzeyinden insan çalışmalarına geçiş aşamasında olduğunu ve güvenliğin kanıtlandığı takdirde tüm dünyadaki çocuklar için erişilebilir hale gelebileceğini ifade etti.

Bu süreçte, klinik çalışmaların sadece Türkiye için değil, tüm dünyadaki genetik hastalıkları olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı oluşturma amacı güttüğünü vurgulayan Ezgü, tedavinin uygulanması için gerekli özel eğitimlerin ve altyapının küresel standartlarda yürütüldüğünü belirtti. Ayrıca ülke içindeki hastaların uygun kriterler doğrultusunda merkeze kabul edildiğini ve tedavilerin izleneceğini söyledi. Merkezde şu anda 12 farklı ülkeden hastaların da tedavilerini sürdürdüğü bilgisini paylaşan Ezgü, İsrail ve Filistin gibi bölgelerdeki hastaların da mevcut koşullar nedeniyle katılım gösterdiğini belirtti. Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulu’nun sürece yakın desteği devam etmekte.

Türkiye’ye gelen Ürdünlü ailenin tedavi süreciyle ilgili görüşleri, konforlu ve misafirperver hizmet anlayışını vurgulayarak Türkiye’yi adeta evleri gibi gördüklerini ifade etti. Ailenin, yerli üretim ve uluslararası kabul görme hedefiyle yürütülen bu çalışmaların, hastaların yaşam kalitesini artıracağını düşündüklerini söylemeleri dikkat çekti.