Türkiye’de Nadir Hastalıklar İçin Yerli İlaç ve Etken Madde Üretiminde Yeni Adım: SMA Projesi İşbirliği Protokolü

Cumhurbaşkanlığı himayesinde başlatılan süreçte, Sağlık Bakanlığı ve TÜSEB iş birliğiyle gerçekleştirilen bir otelde düzenlenen toplantıda SMA hastalığına yönelik önemli bir adım atıldı. TÜSEB Başkanı Ümit Kervan ile Polifarma Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Vildan Kumrulu arasında imzalanan protokol, yerli imkanlarla tedavi geliştirmenin yolunu açıyor ve sadece SMA için değil, diğer nadir hastalıkların tedavisine yönelik etken maddelerin üretimi için de kapsamlı AR-GE faaliyetlerini beraberinde getiriyor.

İmza töreninde konuşan Kervan, TÜSEB’in klinik araştırmalara başlamış olduğunu belirterek, yerli üretimin hastalara dünya çapında erken ulaşımını mümkün kılan kritik bir adım olduğuna vurgu yaptı. “Kullanıma sunulan bu molekül tamamen Türkiye’de geliştirilmiştir ve dünyadaki benzerleriyle birebir aynı yapıya sahiptir.” dedi. Ayrıca hastaların ücretsiz olarak tedaviye erişmesi sürecinin de başlatıldığını ifade etti.

Polifarma Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Kumrulu ise sürecin kökeninin ‘anneler ağlamasın’ düşüncesine dayandığını belirtti. Molekül sentezinin ilk aşamalarını gerçekleştirerek 4,5 yıl süren bir yolculuğu anlatarak, 1,5 yıl önce etkin madde sentezinin tamamlandığını kaydetti. Şu anda klinik aşamada olan ürünün, hastaya ücretsiz ulaşması için ruhsat sürecinin de başlatıldığını vurguladı.

Kumrulu, etkin madde için yaklaşık 14 milyon dolar yatırım yaptıklarını ve SMA ilacına ek olarak Nadİr Hastalıklar Platformu üzerinden 4 yeni etken madde üretimi üzerinde çalıştıklarını açıkladı. Nadir hastalıkların tedavisinde dışa bağımlılığı azaltmayı hedefleyen AR-GE ekibiyle 70 kişilik bir ekip yürütülüyor.

Protokol kapsamında yürütülecek çalışmalar sadece SMA ile sınırlı kalmayıp, diğer genetik ve nadir hastalıkların tedavisine yönelik etken maddelerin üretimini de kapsıyor. TÜSEB’in himayesinde süreci yönetecek olan ekip, klinik çalışmalar sürerken uygun ruhsatlandırma süreçlerini eşzamanlı olarak ilerletecek.

Kaynak: AA / Dilhan Türker Yıldız